年末院士畅谈“创新与转化”，解读生物医药如何高质量发展

2019年12月7日，第七届上海院士专家峰会在上海科技大学顺利召开。

本届峰会以“创新与转化——生物医药高质量发展”为主题，以上海科创中心建设为契机、大科学设施群为基石，汇集院士智库建言献策，以更专业的视角、从更开阔的视野，聚焦生命科学、生物医药突破及颠覆性技术等前沿基础理论研究，瞄准科学前沿和重大临床需求，加强产业协同创新，发挥好上海创新生态优势，推进浦东科创中心高地建设。

本届峰会由中国工程院院士丁健担任大会主席，中国科学院院士陈凯先担任大会主持。特邀中国工程院院士闻玉梅、中国工程院院士宁光、中国科学院院士林国强、中国科学院院士陈义汉、中国科学院院士蒋华良以及相关国家部委、高校院所、临床机构、创新企业、投资机构以及新闻媒体等代表共襄盛会，助力中国生物医药产业创新与发展。

在上午的主论坛中，国家药品监督管理局政策法规司巡视员李国庆、中国工程院院士闻玉梅、中国科学院院士林国强、中国科学院院士陈义汉、中国科学院院士蒋华良分别以“新《药品管理法》解读”、“免疫治疗的展望”、“手性化学与中药研发”、“中国心血管研究及疾病防治的机遇与挑战”、“人工智能助力新药研发”为主题进行了专题报告。

中国科学院院士蒋华良指出，原创新药研究存在周期长、投入高、风险大等问题，人工智能技术的突破使得解读大数据可行。然而，人工智能模型开发方面目前还存在一些问题，机器学习中容易出现三个“陷阱”。第一是有偏的数据集，从不合适的数据集中AI无法学习到真正有用的知识；第二是隐藏变量，AI学习到的实际上是隐藏变量对应的错误信息；第三是错误的建模目标，随机划分的测试集以及不合理的模型评价指标无法真实地反映AI算法的效果。因此，如何使AI模型在实际应用中有更好的效果，值得进一步探索。

中国工程院院士闻玉梅对免疫治疗进行了展望。她指出，免疫治疗具有广泛研发与转化空间，但是在选择免疫治疗研究时，不要随波逐流，根据我国的国情可以针对肝病和肿瘤（肝癌、胰腺癌、脑胶质瘤等难以治愈或目前临床上尚无有效治疗办法的疾病），考虑神经系统疾病等。对于治疗性疫苗，应拓宽现有治疗性单抗的作用，从被动免疫转向主动免疫。未来，免疫治疗将启动多学科间交叉，如开展合成免疫学。闻玉梅院士强调，进行免疫治疗研究，不要一哄而上，而要做基础的研究，进行知识、理论的积累。目前，CAR-T免疫治疗虽然很热，但主要限于血液肿瘤，且须个体化实施，难以推广；PD-1、PDL-1等抗体治疗少数患者可能会出现细胞因子风暴，有一定的风险。这些都需要进一步技术研究的支撑。在谈到免疫治疗的新研究方向，闻玉梅院士提到了以下几个方向：根据糖生物学设计免疫治疗（Glycodesign），抗体结构生物学Fc段的作用（复合物型），合成免疫学（合成细胞学），新型免疫激活与免疫抑制制品，介导免疫制剂的新途径——纳米技术，基于肠道菌群的免疫治疗。

关于手性药物，中国科学院院士林国强表示，手性化学在药物领域的研究和成果转化目前已取得丰硕成果。手性是自然界的基本属性，氨基酸、蛋白质、糖、DNA都是单一手性的。林国强院士表示，手性药物是医药发展前沿领域和全新的发展方向，在中医药领域的应用正是科技工作者为中医药寻找创新的机会和发展的途径所做的一次积极探索和大胆尝试。

中国科学院院士陈义汉谈到中国心血管疾病领域存在的问题时指出，当前缺乏对心血管疾病领域的源头性、根本性、奠基性、带动全局性和具有普遍性的重大科学问题的认知和鉴别，一些研究偏离重大科学问题，基础与临床部分脱节，很少有自己的特色和高地。关于当下应优先发展的主题，陈义汉院士举例，21世纪中国疾病谱已经发生了根本性变化，贫困时期多发的风湿性心脏病、病毒性心肌炎、地方性心肌病（克山病）和维生素B1缺乏病（脚气病）等已经很难见到，而代谢相关的心血管疾病等明显流行，因此应该将研究重点放在这些疾病的一级预防层面；中国几乎没有原创心血管疾病药物，这也部分造成了所谓的看病贵问题，需要重点攻关；无论是在起搏电生理介入领域，还是在冠心病介入领域，或者是在结构性心脏病介入治疗领域，我国目前比较缺乏自己的新技术和新方法，需要加大探索力度。陈义汉院士认为，科学并没有大小之分，潮流科学不会恒久，围绕重大科学问题的独立研究依然是主流。

本届峰会由上海市浦东新区科学技术协会、中国（上海）自由贸易试验区管理委员会张江管理局主办，中科院院士上海浦东活动中心、上海市浦东新区生物产业行业协会、中国医药工业信息中心联合承办。

大会通过学术报告、圆桌对话、专场论坛等形式展开深度研讨，展现医药领域最新发展态势，引导政产学研用各类资源集聚，推动生物技术创新发展与成果转化。大会主席、中国工程院院士丁健，中国科学院学部工作局局长李婷，浦东新区区委副书记冯伟为本届峰会致辞。上海市科学技术协会副主席梁兆正、中科院上海分院副院长瞿荣辉、浦东新区政府副区长管小军、浦东新区科学技术协会党组书记、常务副主席顾兵、上海自贸区管委会张江管理局副局长吴俊、张江集团副总经理王凯荣出席会议。