中国科学家入选Nature发布2019年度十大人物

雨佳张江评论

2019年12月18日，《自然》（Nature）杂志评选出了本年度Nature十大科学人物（Nature’s 10）。尽管Nature’s 10不是奖项，也不是排名，但是它为不同领域的科学家增添了一面锦旗，标志在重要的时刻，这10名科学家在各自领域取得的惊人发现或是对原有领域作出了杰出的贡献，引起人们的广泛关注。

本次入选Nature十大科学人物的有巴西物理学家Ricardo Galvão、加拿大天体物理学家Victoria Kaspi、美国神经科学家Nenad Sestan、阿根廷生态学家Sandra Díaz、刚果国家生物医学研究所所长Jean-Jacques Muyembe Tamfum、埃塞俄比亚古人类学家Yohannes Haile-Selassie、澳大利亚生物伦理学家Wendy Rogers、中国生物科学家邓宏魁、美国物理学家John Martinis、瑞典少女Greta Thunberg。

北京大学-清华大学生命科学联合中心的邓宏魁基于基因编辑技术CRISPR/Cas9可以在HIV感染的成年人中安全使用的相关研究入选Nature十大科学人物。

2019年，基因编辑技术CRISPR被认为是在临床试验使用的元年。CRISPR Therapeutics公司与Vertex发起的I/II期临床试验中，第一名美国镰状细胞贫血病（SCD）患者格雷（Gray）接受了CTX001的治疗——一种自体的且经CRISPR/Cas9基因编辑的造血干细胞疗法。CRISPR Therapeutics公司在今年2月份已宣布，第一例接受CTX001治疗的β-地中海贫血病患者是在德国接受的治疗，在治疗后的4个月病情有所改善。

2019年9月11日，北京大学-清华大学生命科学联合中心的邓宏魁及合作团队基于基因编辑技术CRISPR/Cas9对人的成体造血干细胞中的CCR5基因进行编辑，并将其移植到同时患有艾滋病和急性淋巴细胞白血病的患者体内，实现了造血系统的重建。该项研究是在使用基因编辑技术治疗艾滋病道路上迈出的第二步，对整个疾病治疗领域来说都是个振奋人心的消息。

就可行性而言，人类造血干细胞移植技术已经沿用了50余年，在全世界几乎没有争议；“柏林病人”成功治愈的案例说明，以CCR5基因为靶点已成为抵抗艾滋病病毒感染的替代且成熟的疗法；作为先进、热门的基因编辑技术之一，CRISPR/Cas9已被广泛用于编辑哺乳动物细胞的基因组。本文基于CRISPR/Cas9在人的成体造血干细胞中修饰CCR5基因，具有巨大的临床应用潜能。

就安全性而言，利用一种新型的非病毒转染方式高效率地编辑CCR5基因，编辑的干细胞能够分化成多种谱系细胞，且保留CCR5基因编辑效果长达19个月。此外，该名患者并没有发生基因脱靶或与遗传相关的副作用；本次干细胞移植治疗使患者的急性淋巴白血病病情得以缓解。

从艾滋病基因治疗领域来说，该项工作不仅仅探索了CRISPR在人的成体干细胞中实现精准基因治疗的可行性和安全性，还为进一步完善利用基因编辑技术治疗和治愈艾滋病提供了重要的参考和指导意义。

“这项工作表明，CRISPR/Cas9编辑的细胞能够作为骨髓移植手术的一部分，并且不会引起基因脱靶及其他相关副作用。我们希望，在两年后的今天，一些经过编辑的干细胞仍保留在患者的血液中，这是我们最期望看到的研究结果。”邓宏魁说。

但是部分科学家称，基于基因编辑技术获得的临床试验效果与基因编辑效率有一定的关系，基因编辑效率太低会直接导致临床试验失败。对此，邓宏魁表示，希望在后期找到提高干细胞编辑效率的方式。如果可以，他希望将细胞重编程为多能干细胞的方法，然后再将其转化为造血干细胞进行移植，这种方式也许是完美的。

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